據(jù)央視新聞報(bào)道，復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院郁金泰團(tuán)隊(duì)通過5年的臨床和基礎(chǔ)研究獲得重大科研突破，在全球首次發(fā)現(xiàn)了帕金森病全新治療靶點(diǎn)FAM171A2，并找到了具有潛在治療作用的小分子化合物。相關(guān)研究成果于北京時(shí)間2月21日在線發(fā)表于國(guó)際學(xué)術(shù)期刊Science（《科學(xué)》）。

郁金泰團(tuán)隊(duì)通過長(zhǎng)達(dá)5年的臨床和基礎(chǔ)研究，首次揭示了FAM171A2蛋白與帕金森病關(guān)鍵致病蛋白α-突觸核蛋白的結(jié)合機(jī)制。研究發(fā)現(xiàn)，F(xiàn)AM171A2在神經(jīng)元細(xì)胞膜上會(huì)選擇性地結(jié)合病理性α-突觸核蛋白，并將其帶入神經(jīng)元內(nèi)，導(dǎo)致神經(jīng)元死亡和病理蛋白的傳播。通過轉(zhuǎn)基因動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，團(tuán)隊(duì)證實(shí)敲除FAM171A2可有效控制帕金森樣癥狀的進(jìn)展。

此外，團(tuán)隊(duì)利用人工智能技術(shù)，從7000余種小分子化合物中篩選出一種能夠抑制FAM171A2與α-突觸核蛋白結(jié)合的小分子化合物。

在這一成果基礎(chǔ)上，郁金泰團(tuán)隊(duì)申請(qǐng)了基于干預(yù)FAM171A2治療帕金森病的國(guó)際專利，并計(jì)劃將集中力量全面、系統(tǒng)地開展尋找治療帕金森病的小分子藥物、抗體以及基因治療手段的臨床前研發(fā)工作，并進(jìn)一步將相關(guān)成果推向臨床試驗(yàn)和應(yīng)用。

此次研究發(fā)現(xiàn)的全新治療靶點(diǎn)和全新治療靶點(diǎn)和后續(xù)開發(fā)藥物，實(shí)現(xiàn)帕金森病病因治療與癥狀緩解的雙重突破，將有望早期干預(yù)并延緩帕金森病進(jìn)程。另外，這一研究成果和治療思路，還可能為其他神經(jīng)退行性疾?。ㄈ绨柎暮Ｄ　⒙芬左w癡呆等）的治療提供借鑒。

帕金森病是僅次于阿爾茨海默病的第二常見的神經(jīng)退行性疾病，全球患病人數(shù)預(yù)計(jì)將從2015年的700萬增至2040年的1300萬，其中中國(guó)患者約占全球一半。

傳統(tǒng)治療方法僅能緩解癥狀，無法延緩疾病進(jìn)展。全球科學(xué)家一直在重點(diǎn)研究，尋找帕金森病的致病機(jī)制并開發(fā)針對(duì)性治療手段。