近日,港股科技創(chuàng)新型國際化醫(yī)藥企業(yè)遠大醫(yī)藥(0512.HK)傳來一則重磅消息,公司自主研發(fā)的全球創(chuàng)新藥物STC3141在中國開展的用于治療膿毒癥的II期臨床研究成功達到臨床終點。

本次臨床進展不僅是遠大醫(yī)藥在危重癥領域的又一重大研發(fā)進展,也是全球重癥治療領域的一項新突破——STC3141是全球首個以重新構(gòu)建免疫穩(wěn)態(tài)為核心的膿毒癥治療方案,實現(xiàn)了治療維度的重大升級。這次臨床研究的成功有望推動膿毒癥治療邁入一個新紀元。

STC3141療效確證,全球重癥治療邁出關(guān)鍵一步

根據(jù)公告,STC3141是由遠大醫(yī)藥自主開發(fā)的、擁有全球知識產(chǎn)權(quán)的、具有全新作用機制的小分子化合物,其通過中和胞外組蛋白和中性粒細胞誘捕網(wǎng)來逆轉(zhuǎn)機體過度免疫反應造成的器官損傷,可用于多種重癥適應癥,如膿毒癥和急性呼吸窘迫綜合癥(ARDS)等臨床上死亡率高且缺乏特異性治療藥物的疾病。該產(chǎn)品作用機制創(chuàng)新,相關(guān)研究結(jié)果已發(fā)布于頂級學術(shù)期刊《Nature Communications》和《Critical Care》,具有深遠的學術(shù)影響力。

本次研究是一項評估靜脈輸注STC3141注射液在膿毒癥患者中的療效、安全性以及藥代動力學特征的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的II期劑量探索臨床研究,入組了180名接受標準治療和護理的膿毒癥患者,持續(xù)給藥5天,并隨訪至第28天。研究的主要臨床終點指標為第7天序貫器官衰竭評估(SOFA)評分(膿毒癥診斷和評估疾病嚴重程度的標準)較基線的變化值;次要終點包括第7天SOFA評分較基線下降幅度達到25%的受試者比例、住院時間等有效性指標及28天內(nèi)不良事件等安全性指標,旨在探索不同劑量藥物在治療膿毒癥患者中的有效性和安全性。

臨床結(jié)果顯示,藥物治療組第7天SOFA評分較基線均有明顯下降,尤其是高劑量組,降幅明顯大于安慰劑組,差異具有統(tǒng)計學顯著性和臨床意義;次要終點的趨勢與主要終點一致,符合預期。此外,STC3141安全性、耐受性良好,且藥代動力學特征也符合預期。

此外,在STC3141的研發(fā)方面,遠大醫(yī)藥對其采取了全球開發(fā)策略,目前該產(chǎn)品已在中國、澳大利亞、比利時、英國、波蘭三大洲五個國家獲批七個臨床批件,完成了四項針對患者的臨床研究并全部成功達到了臨床終點。在此前的多個臨床試驗中,STC3141均展示了良好的安全性及耐受性,且在幫助患者脫離呼吸機、脫離升壓藥和縮短ICU住院時間等有效性指標方面都體現(xiàn)了積極信號。

本次STC3141中國II期臨床的成功不僅進一步印證了遠大醫(yī)藥強大的研發(fā)能力,也是全球膿毒癥治療領域的一項重要里程碑——該產(chǎn)品有望打破膿毒癥領域長期缺乏針對性藥物的困境,成為重癥治療領域首個具有開創(chuàng)性意義的突破性療法,精準響應并滿足臨床治療的迫切需求。后續(xù),遠大醫(yī)藥將積極與藥監(jiān)局展開深度溝通,申請突破性治療藥物資格,讓STC3141盡早惠及廣大膿毒癥患者,填補臨床空白。

百億級臨床需求亟待滿足,STC3141或填補治療空白

膿毒癥被稱為“重癥殺手”,是因感染引發(fā)的免疫反應失調(diào)導致的致命性器官功能障礙,死亡率高達25%-60%。據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)數(shù)據(jù),全球每年約有5,000萬膿毒癥病例,死亡人數(shù)超過1,100萬,占全球死亡人數(shù)的20%,換言之,全球每2.8秒就有1人因為膿毒癥死亡。

根據(jù)《中國膿毒癥流行病學的研究進展》數(shù)據(jù),我國每年約有近250萬膿毒癥患者,并有超過70萬患者死亡,特別是在燒傷、創(chuàng)傷、大手術(shù)及腫瘤患者中,膿毒癥是常見的致命性并發(fā)癥。膿毒癥的高發(fā)病率和高死亡率使其成為全球公共衛(wèi)生領域的重大挑戰(zhàn)。

QYResearch調(diào)研顯示,2024年全球膿毒癥治療藥市場規(guī)模大約為38.14億美元,預計2031年將達到59.67億美元,2025-2031期間年復合增長率(CAGR)為6.7%。另據(jù)公開數(shù)據(jù),我國大陸地區(qū)每年在ICU中膿毒癥患者的總花費約為312億元人民幣,患者的人均ICU住院費用為52,658元人民幣。

盡管治療市場龐大,但目前該領域的入局者并不多,目前市場上并未出現(xiàn)針對膿毒癥的特異性藥物。無論是從市場需求還是藥用價值來看,醫(yī)藥企業(yè)若在此方向布局研發(fā)并于未來取得成功后,無論是對其商業(yè)回報還是對患者、醫(yī)院等社會價值方面都將實現(xiàn)非?？捎^的增益。

夯實危重癥領域領先地位,全球化布局優(yōu)勢凸顯

值得注意的是,呼吸及危重癥領域是遠大醫(yī)藥的核心戰(zhàn)略領域之一,公司在該治療領域已形成了較為完備的產(chǎn)品組合,在售產(chǎn)品覆蓋多個適應癥。其中,公司該領域核心產(chǎn)品切諾為中國獨家品種,并獲得了多項指南和專家共識的明確推薦;用于治療哮喘的兩款全球創(chuàng)新復方制劑恩卓潤?和恩明潤?已進入國家醫(yī)保目錄,并已進入快速放量期。

本次STC3141順利達到臨床終點,不僅是遠大醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)實力的體現(xiàn),同時也預示著該產(chǎn)品未來有望成為公司又一重磅產(chǎn)品,進一步為公司的長期增長注入確定性,夯實公司在危重癥治療領域的全球領先地位,促進公司價值的提升。

遠大醫(yī)藥表示,公司一直高度重視創(chuàng)新產(chǎn)品和先進技術(shù)的研發(fā),未來公司將繼續(xù)采用自主研發(fā)與全球拓展的研發(fā)理念,打造氣道慢病全周期管理產(chǎn)品集群和危重癥產(chǎn)品管線,不斷鞏固公司在該領域的行業(yè)地位,并充分發(fā)揮公司的產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢和研發(fā)實力,為全球患者提供更先進更多樣的治療方案。